中国上海，2026年9月8日—药明巨诺（港交所代码：2126），一家专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的独立的创新型生物科技公司，宣布其自主开发的靶向CD19自体CAR-T细胞免疫治疗产品倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）上市后补充申请（受理号：CYSB2600072）正式获批。本次冻存期限延长的获批，基于药明巨诺完备的工艺验证数据支持。研究结果证实，CD4/CD8磁珠分选后冻存的T细胞保存期限延长至36个月，以此为起始物料仍可稳定生产出符合预设质量标准的瑞基奥仑赛注射液产品，并且进一步提升CAR-T生产调度弹性，为临床个体化治疗方案选择提供更充足空间。
自体CAR-T细胞产品生产的起始原材料来源于患者白细胞单采产物。倍诺达®标准化生产流程中，会先对临床采集的患者单采产物进行分选富集T细胞后置于-130℃或以下的气相液氮中低温冻存，后续再根据临床需求开展CAR-T细胞制备工序。
在细胞制备工艺层面，药明巨诺采用分选后高纯度T细胞冻存的差异化技术路径，与行业常见的外周血单个核细胞（peripheral blood mononuclear cells，PBMC）全样本冻存模式形成工艺差异，可从源头优化制备条件、降低生产波动风险。非霍奇金淋巴瘤患者的单采样本成分复杂，单核细胞占比常超过50%，同时伴有一定粒细胞等髓系杂质。该类髓系细胞耐冻存性能较弱，PBMC在冻融过程中容易裂解释放蛋白酶类和ROS（旁观者毒性），损伤T细胞功能并降低有效细胞回收率[1,2]；同时单核细胞可非特异性吞噬CD3/CD28激活磁珠，造成T细胞激活不充分[3,4]，可能导致病毒转导效率偏低、细胞扩增受限[5,6]，增加制备不确定性。对于存在骨髓广泛侵犯的淋巴瘤而言，T细胞分选为制备工艺的关键步骤。倍诺达®通过前置磁珠分选纯化工艺，先剔除粒细胞、单核细胞等髓系杂质，再进行高纯度T细胞冻存，可有效规避上述工艺痛点，稳定优化T细胞激活、转导及扩增全流程状态[7,8]；同时，对于初始质量不理想的单采样本，该工艺也具备更好地适配性，从而保障生产过程的稳定性。此外，分选纯化有助于获得更健康的CAR-T，避免肿瘤细胞扩增，因此，目前全球范围内对于骨髓侵犯比较多的淋巴瘤亚型（如MCL等）普遍采用T细胞分选工艺。
冻存周期的延长，从生产端与临床端双向赋能，带来多重实用价值。一方面，大幅提升生产调度灵活性，拓宽物料储备与生产排期的操作空间，进一步保障产品商业化供应的稳定性与连续性。另一方面，优化患者全周期治疗路径。临床可选择在患者免疫状态相对理想的窗口期，尽早完成自体T细胞采集与分选后T细胞冻存储备；待患者疾病进展至适合接受CAR‑T治疗指征时，即可调用前期冻存的优质T细胞启动制备。有助于降低因疾病进展、身体状态下降，既往多线治疗造成的T细胞损耗影响，为临床施治预留更充裕的准备时间，助力优化患者整体诊疗获益。
自倍诺达®商业化以来，倍诺达®依托成熟稳定的生产工艺体系，持续保持高质量商业化交付水平。产品上市以来始终保持99%的一次性生产成功率及100%的产品交付率。自2025年初以来，一次性生产成功率始终保持在100%。
根植于全球CAR-T先驱Liso-cel同宗同源的技术体系，倍诺达®作为中国首款获批为1类新药的靶向CD19的CAR‑T细胞产品，深度融合国际前沿的细胞治疗研发经验与中国本土产业化能力，以临床需求为导向，持续推进生产工艺迭代与技术优化升级。本次冻存期限获批延长，是公司在细胞治疗产业化、工艺精细化升级道路上的重要进展。
未来，药明巨诺将持续深耕细胞免疫治疗领域，持续打磨生产工艺、完善供应链保障体系，以稳定、优质的创新细胞治疗产品，为中国患者带来治愈希望。
参考文献
- NMDP官方《Cryopreservation frequently asked questions》，2023年8月版
- Biosci Rep. 2019 Aug 29;39(8):BSR20191601. doi: 10.1042/BSR20191601.
- Mol Ther Methods Clin Dev. 2021 Jul 16:22:377-387. doi: 10.1016/j.omtm.2021.06.014.
- Matreyek & Engelman, Viruses 2013 Korin & Zack, J Virol 1998
- Cytotherapy 2016;18(7):893–901.
- J Transl Med. 2017 Mar 16;15(1):59. Cytotherapy 2016;18(7):893–901.
- Molecular Therapy Methods & Clinical Development, 2021; 20, 675-687
- J Clin Oncol 38, 1938-1950(2020) Volume 38, Number 17 DOI: 10.1200/JCO.19.03279
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关于药明巨诺
药明巨诺（港交所代码：2126）是一家以细胞免疫治疗创新为核心的生物科技公司。于2016年由Juno Therapeutics*共同创立。依托国际化的细胞治疗研发经验与中国本土产业化能力，公司持续推进细胞免疫治疗产品的研发、生产及商业化，致力于提升高品质创新治疗在中国及全球市场的可及性。我们持续打造覆盖学术发现、工艺开发、生产制造、质量管理和临床应用的一体化平台能力。围绕血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫疾病等方向，持续推进具有差异化潜力的研发管线，并建立了覆盖商业化生产与全流程质量管理的体系。 秉持“以创新治愈当下，以远见重塑新生”的理念，药明巨诺致力于为患者带来更多高质量的细胞免疫治疗选择，为中国及全球患者带来治愈希望。
*Juno Therapeutics是一家专注于细胞疗法研发的创新型生物科技公司，现为百时美施贵宝（BMS）全资控股子公司。
关于瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达®）
瑞基奥仑赛注射液（简称relma-cel，其血液肿瘤适应症的商品名：倍诺达®）是药明巨诺在巨诺医疗（百时美施贵宝旗下的公司）的CAR-T细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。作为药明巨诺的首款产品，瑞基奥仑赛注射液已被中国国家药品监督管理局批准三项适应症，包括治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）、治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL），以及治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗在内的二线以及系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤(r/r MCL)，成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。倍诺达®也是一款获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定三项殊荣的1类新药CAR-T细胞免疫治疗产品。
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